Investing.com — Capricor Therapeutics (NASDAQ:CAPR) hisseleri Pazartesi günü %40 düştü. FDA, şirketin 29.07 tarihli danışma komitesi toplantısı öncesinde brifing belgelerini yayınladı.
Hücresel, Doku ve Gen Tedavileri Danışma Komitesi toplanacak. Şirketin yeniden sunduğu Biyolojik Lisans Başvurusu görüşülecek. Deramiocel, Duchenne musküler distrofisi (DMD) olan erkek hastalarda kardiyomiyopati tedavisi için öneriliyor. Komite, pivotal HOPE-3 çalışmasının sonuçlarını değerlendirecek. Bu sonuçların önerilen endikasyon için etkinliğin önemli kanıtını sağlayıp sağlamadığı ele alınacak.
FDA brifing belgeleri onay için düzenleyici standartları özetledi. Etkinliğin önemli kanıtı genellikle en az iki yeterli ve iyi kontrollü klinik araştırma gerektirir. Her biri kendi başına ikna edici olmalıdır.
Deramiocel, kadavra donör kalplerinden elde edilen araştırma aşamasında bir allojenik hücresel üründür. Orijinal BLA başvurusu faz 2 HOPE-2 çalışmasına dayanıyordu. Açık etiketli uzantısı da dahildi. Sol ventrikül ejeksiyon fraksiyonu ve diğer kardiyak parametrelere göre iskelet veya kardiyak fonksiyonda etkinlik kanıtı yoktu. Orijinal başvuru Tam Yanıt aldı. Etkinliğin önemli kanıtı eksikti ve fayda-risk değerlendirmesi olumsuzdu.
DMD nadir, şiddetli, çocukluk çağında başlayan genetik bir hastalıktır. İlerleyici iskelet ve kardiyak kas zayıflığı ile karakterizedir. Ölümlerin ana nedeni kardiyak hastalıktır. Dilate kardiyomiyopatiye bağlı komplikasyonlar da ölüme yol açar. Şu anda DMD için onaylanmış tedaviler var. Ancak bunların kardiyomiyopati üzerindeki etkileri sistematik olarak incelenmedi.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.
CAPR almak riskli mi, yoksa güvenli mi?
Al düğmesine tıklamadan önce, stop-loss seviyenizi tam olarak nereye koyacağınızı bilin. Vision AI, CAPR grafiğini her yönüyle “görür” ve 60 saniye içinde eksiksiz bir risk yönetimi planı sunar: Giriş noktası, stop-loss ve kâr hedefi.
Kayıplarınızı sınırlayın. Her işlemi doğrulayın. Daha akıllıca yatırım yapın.
Acele Edin! %60 İndirim Bitmek Üzere
